健康2025：今年「希望」を取り戻した医療の進展——Euronews选出的5个突破

1. 2025年是“治疗诞生速度”开始改变的一年

近年来，医疗领域同时面临着两种现实。
一种是传染病和慢性疾病的增加、医疗费用的高涨、医疗人力资源的不足等，这些都是让整个社会感到沉重的问题。
另一种是，研究越来越多地将“可能有效”提升为“可能性很高”的时刻。

Euronews列举的2025年“希望的进展”中的五个领域，尽管不同，但有共同点。

• 个性化（个体化）：根据患者个人的基因变异制定治疗方案

• 平台化：如mRNA一样，可以用相同的机制扩展到其他疾病

• 模型的进化：通过人类组织观察动物实验中看不到的“人类疾病”

• 再目的化（重新利用）：减肥药可能对其他疾病也有效

那么，让我们依次来看这五个进展。 euronews

2. 突破①：通过“个别设计”编辑婴儿的DNA——CRISPR用于罕见疾病

发生了什么？

根据Euronews的报道，2025年2月，可能致命的罕见遗传疾病的婴儿接受了世界首例“个性化CRISPR基因编辑治疗”。直接修正了肝脏中的错误基因，减少了对药物的依赖，生活质量大幅改善。母亲在11月分享了“开始走路”等近况。 euronews+2National Institutes of Health (NIH)+2

这一事件也被美国NIH和儿童医院（CHOP）以“个性化基因编辑治疗”的形式发布，强调了其可能成为加速罕见疾病治疗开发的基础。 National Institutes of Health (NIH)+1

“希望”在哪里

罕见疾病由于患者数量少，制药企业难以进行大规模开发，导致治疗“不存在”的情况并不少见。
因此，这次受到关注的是“根据这个婴儿的变异来制定治疗方案”的理念。

重点有两个。

• 药物本身是为“一个人”而制（传统上是为“大多数人”）

• 基因编辑可能成为“平台”（可以应用于其他罕见疾病）

《Nature》也将此案例作为“个性化CRISPR治疗”的象征进行了报道。 Nature

注意事项（这里要冷静）

当然，这不是“明天任何人都能接受的治疗”。

• 需要终身追踪长期安全性（编辑的“意外”）euronews+1

• 并不是所有疾病都能以同样方式制作（目标基因、器官、给药方法的障碍）

• 成本和制度设计（谁来承担，如何审查）是最大的挑战

然而，“为一个人制定治疗方案”的意义重大，可能改变罕见疾病的世界观。

3. 突破②：mRNA疫苗向“下一个疾病”进军——流感、HIV、癌症…

有什么进展？

mRNA技术因COVID-19而迅速普及，Euronews介绍了2025年的进展，包括“流感”“HIV”“遗传性疾病”“癌症”等数百项临床试验正在进行中。 euronews

特别是在HIV领域，mRNA疫苗被证明可以诱导中和抗体，成为迈向下一阶段的基础。 euronews+2PubMed+2

为什么mRNA如此强大（面向日本人的简单解释）

mRNA疫苗通过暂时向体内传递“抗原的设计图”来引发免疫反应。
其优势在于，针对病原体或目标易于更新设计。

• 对易变异的病毒（如流感）有可能进行“快速改良”

• 在癌症中，有一种方向是根据患者的肿瘤进行“个性化疫苗”

注意事项

• 早期试验的好成绩≠实用化确定（需要大规模试验） euronews+1

• 制造和流通（冷链等）、成本效益、接种策略的设计是必要的

• 疫苗抵制和错误信息对策与科学同样重要

4. 突破③：猪器官移植的现实性——“171天生存”的冲击

发生了什么？

Euronews将异种移植（xenotransplantation）的里程碑列为基因改造猪肝首次移植到活人身上的世界首例。对象是一名患有乙型肝炎引起的肝病和肝癌的71岁男性，无法进行人类肝移植或常规手术。猪肝生存了171天，显示出在人体内发挥重要功能的可能性。 euronews+2euronews+2

这一事件也被肝脏学会（EASL）和学术期刊（Journal of Hepatology）介绍。 EASL-The Home of Hepatology.+1

为什么是希望

器官移植面临着“需要的人＞提供的器官”这一根本问题。
如果改造猪器官能够安全地发挥功能，未来可能

• 缩短等待时间

• 缓解器官短缺
  。 euronews+1

挑战重重

• 如何抑制排斥反应（免疫抑制的负担）

• 感染风险（动物源性病原体等）

• 伦理、法规和社会接受

• 成本和提供体系（“谁先接受”）

“接近”是事实，但“普及”还有很长的路要走。

5. 突破④：用“活体人脑组织”观察痴呆症的早期

有什么新发现？

英国研究团队利用手术获得的活体人脑组织，进行了一项研究，向其加入与阿尔茨海默病相关的毒性蛋白（淀粉样β），观察神经细胞连接（突触）被破坏的过程。Euronews将其称为“世界首例”。 euronews+2UK DRI+2

为什么是希望

痴呆症研究的困难之一是，难以直接确认人脑中发生了什么。
动物模型和培养细胞无法完全再现“人类特有的反应”，降低了药物的成功率。

使用活体人脑组织，可以

• 直接观察早期变化

• 更容易在“更接近现实的环境”中测试药物候选
  。 UK DRI+1

注意事项