Nuvalent ต้อนรับ "วันแห่งการตัดสิน" ── ความหวังและความเสี่ยงที่วาดไว้โดยยับยั้ง ROS1 รุ่นใหม่ 〈ジデサンチニブ〉

Nuvalent ต้อนรับ "วันแห่งการตัดสิน" ── ความหวังและความเสี่ยงที่วาดไว้โดยยับยั้ง ROS1 รุ่นใหม่ 〈ジデサンチニブ〉

2025年06月24日 18:11

สารบัญ

  1. Nuvalent คือใคร

  2. ROS1-positive NSCLC: สถานการณ์และความท้าทายของมะเร็งหายาก

  3. วิทยาศาสตร์ของ Zidesamtinib: ความชาญฉลาดในการออกแบบ TRK Sparing

  4. ภาพรวมและข้อมูลล่าสุดของการทดลอง ARROS-1

  5. การสนทนากับหน่วยงานกำกับดูแลและกลยุทธ์การอนุมัติ

  6. ผลกระทบต่อราคาหุ้น: สถานการณ์ Bull และ Bear

  7. การเปรียบเทียบคู่แข่ง: สามารถชนะ Repotrectinib และ Crizotinib ได้หรือไม่

  8. จุดสำคัญในการตัดสินใจลงทุนและการจัดการความเสี่ยง

  9. สรุป——ขอบเขตของ "OnTarget 2026"

  10. รายการบทความอ้างอิง


1. Nuvalent คือใคร

ก่อตั้งในปี 2017 สำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เคมบริดจ์ (แมสซาชูเซตส์ สหรัฐอเมริกา)เน้นการวิจัยและพัฒนาและการผลิตถูกจ้างภายนอกในรูปแบบการบริหารจัดการที่เบาแบบ "Virtual Fabless" เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสด ณ สิ้นเดือนมีนาคม 2025 อยู่ที่ประมาณ 980 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯมีเงินทุนดำเนินการถึงปี 2027ตามที่กล่าวfilecache.investorroom.com



ภาพรวมของท่อส่ง

  • NVL-520 (ROS1)

  • NVL-655 (ALK, รุ่นที่ 4)

  • NVL-330 (HER2 Ex20ins ก่อนการทดลองทางคลินิก)




2. ROS1-positive NSCLC: สถานการณ์และความท้าทายของมะเร็งหายาก

ยีนฟิวชั่น ROS1 พบใน **1〜2％ของ NSCLC และ 40％ ของผู้ป่วยมีการแพร่กระจายไปยังสมองในขณะวินิจฉัย ซึ่งเป็นกรณีที่ยากต่อการรักษา TKI ที่มีอยู่ (Crizotinib, Entrectinib) มีปัญหาการซึมผ่านของ CNS และการกลายพันธุ์ที่ต้านทาน (G2032R)** เป็นคอขวด การตอบสนองของยับยั้งจุดตรวจภูมิคุ้มกันมีจำกัด และมีความคาดหวังสูงต่อ TKI ใหม่.onclive.com




3. วิทยาศาสตร์ของ Zidesamtinib: ความชาญฉลาดในการออกแบบ TRK Sparing

Zidesamtinib มีความสามารถในการจับกับวงจรการกระตุ้น ROS1 ในระดับความเข้มข้นซับนาโนโมลและมีความเลือกสรรในการ "ผ่าน" TRK ซึ่งเป็นจุดเด่นของมัน โดยหลีกเลี่ยงความเป็นพิษต่อระบบประสาทที่เกิดจากการยับยั้ง TRK (เช่น การรับรู้ผิดปกติ) ในขณะที่การซึมผ่านของกำแพงสมองได้รับการรักษาไว้ การวิจัยการสร้างแบบจำลองโมเลกุลได้รับการตีพิมพ์ในMol. Cancer Therapeuticsในเดือนเมษายน 2025investors.nuvalent.com




4. ภาพรวมและข้อมูลล่าสุดของการทดลอง ARROS-1

การออกแบบการทดลอง: หลายศูนย์ระหว่างประเทศ/Phase1/2, จำนวนผู้ป่วยเป้าหมาย 359 ราย ตัวชี้วัดหลักคืออัตราการตอบสนอง (ORR), ตัวชี้วัดรองคือPFS และอัตราการควบคุม CNS เป็นต้น
ข้อมูลหลักที่ประกาศเมื่อวันที่ 24 มิถุนายน 2025 (ระยะเวลาติดตามผลเฉลี่ย 11.2 เดือน):


กลุ่มnORRmDORCNS ORR
ผู้ป่วยทั้งหมด7144%14.8m50%
ผู้ที่ได้รับการรักษามาก่อน (เฉพาะ Crizotinib)2273%15.6m60%
ROS1-G2032R1872%13.9m55%
การวิเคราะห์ภาพสมองที่นำโดยแพทย์ผู้ทดลองพบว่าไม่มีกรณีที่ CNS ดำเนินไป (ระยะเวลาสังเกตการณ์ 21 เดือน)ainvest.com



ในงานแถลงข่าวสำหรับนักลงทุนที่จัดขึ้นในวันเดียวกัน Nuvalent ได้กล่าวว่า





  • ไตรมาสที่ 4 ปี 2025จะยื่นขอ NDA

  • ภายใน 12 เดือนหลังจากได้รับการอนุมัติจะเริ่มการสำรวจหลังการขายครั้งแรก――ได้กล่าวไว้อย่างชัดเจน
    prnewswire.com




5. การสนทนากับหน่วยงานกำกับดูแลและกลยุทธ์การอนุมัติ

FDA ได้กำหนดให้เป็นBreakthrough Therapyในปี 2024 และได้รับการกำหนดให้เป็น Orphan Drug ในปีเดียวกัน มีแผนที่จะยื่นขอPriority Reviewโดยอิงจากข้อมูลสุดท้าย ซึ่งคาดว่าจะลดเวลาการตรวจสอบมาตรฐานลง 6 เดือน ขณะนี้กำลังเจรจาRolling Reviewกับ EMA ของยุโรป




6. ผลกระทบต่อราคาหุ้น: สถานการณ์ Bull และ Bear

  • กรณี Bull: หาก ORR รักษาระดับที่ประกาศไว้และ PFS มีค่ากลางเกิน 18 เดือน ยอดขายปีแรกจะอยู่ที่ 750 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯ และราคาหุ้นเป้าหมายจะอยู่ที่ 110 ดอลลาร์

  • กรณี Bear: หากมีสัญญาณความปลอดภัยในกลุ่มย่อยที่มีการแพร่กระจายไปยังสมองและ ORR ถูกปรับลดลง→ราคาหุ้นอาจต่ำกว่า 50 ดอลลาร์
    เว็บไซต์Aktiencheckเตือนว่า "การเคลื่อนไหวของราคาวันนั้นจะกำหนดทิศทางในฐานะ 'Binary Event'"aktiencheck.de




7. การเปรียบเทียบคู่แข่ง: สามารถชนะ Repotrectinib และ Crizotinib ได้หรือไม่

| รายการ | Zidesamtinib | Repotrectinib | Crizotinib |
| CNS ORR | 50% | 34% | 7% |
| G2032R ORR | 72% | 28% | ND |
| การยับยั้ง TRK | ไม่มี | มี (ผลข้างเคียงเพิ่ม) | ไม่มี |


ยับยั้ง ALK รุ่นที่ 4 NVL-655ได้เริ่มการเผชิญหน้ากับ Alecensaใน Phase3 ALKAZARoncologypipeline.com




8. จุดสำคัญในการตัดสินใจลงทุนและการจัดการความเสี่ยง

  • ความแตกต่างทางคลินิก: ความสามารถในการควบคุม CNS และประสิทธิภาพต่อการกลายพันธุ์ที่ต้านทาน

  • ความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ: แม้จะมีการตรวจสอบลำดับความสำคัญ แต่ก็ยังมีความเสี่ยงจากความล่าช้าในการตรวจสอบ

  • การระดมทุน: อาจมีการเพิ่มทุนเพิ่มเติมก่อนและหลังการอนุมัติซึ่งอาจทำให้หุ้นลดลง

  • การเคลื่อนไหวของคู่แข่ง: ยับยั้ง ROS1/MET คู่ใหม่ของ Amgen เข้าสู่ Phase1




9. สรุป——ขอบเขตของ "OnTarget 2026"

Nuvalent มุ่งเป้าไปที่ผลกระทบทางคลินิกสูงในช่องทาง "ยาที่มีเป้าหมายเฉพาะ" หาก Zidesamtinib ได้รับการอนุมัติ NVL-655 ในพื้นที่ ALK และ NVL-330 ในพื้นที่ HER2 จะตามมาใน "การโจมตีเป็นระลอก" ซึ่งอาจทำให้มูลค่าของบริษัทขยายตัวแบบทวีคูณ อย่างไรก็ตาม ความเสี่ยงของความสำเร็จและความล้มเหลวที่แบ่งแยก##HTML

← กลับไปที่รายการบทความ