Der Tag, an dem sich die Definition von "unheilbar" ändert - Der Schock der 75%igen Fortschrittshemmung: Die AMT-130 Gentherapie verändert die Huntington-Krankheit

Die von der niederländisch-amerikanischen uniQure entwickelte Gentherapie AMT-130 für die Huntington-Krankheit hat in einer Phase-1/2-Studie mit frühen Patienten den primären Endpunkt nach 36 Monaten erreicht. In der Hochdosisgruppe verlangsamte sich der kombinierte Krankheitsfortschrittsindex cUHDRS im Vergleich zur externen Kontrolle um 75 %, und auch der Funktionsindex TFC zeigte eine Verlangsamung um 60 %. Die Sicherheit wurde im Allgemeinen als akzeptabel eingestuft, und die mit der chirurgischen Methode der MRT-geführten intrazerebralen Verabreichung verbundenen unerwünschten Ereignisse waren reversibel. Diese Nachrichten haben große Erwartungen bei Forschern und der Patienten-Community geweckt und auch in den Medien und bei Investoren starke Reaktionen hervorgerufen. Gleichzeitig gibt es jedoch viele ungelöste Fragen, wie die geringe Anzahl der Probanden, die Grenzen der externen Kontrolle, die Langzeitsicherheit und -haltbarkeit, den Anwendungsbereich und die Kosten. uniQure plant eine Antragstellung in den USA im Jahr 2026, und zukünftige peer-reviewte Veröffentlichungen, Konferenzberichte und der Dialog mit den Regulierungsbehörden werden entscheidend sein.