जीन थेरेपी से दृष्टि पुनः प्राप्ति का चमत्कार! खोई हुई दृष्टि के लिए एक नया मार्ग - जीन थेरेपी और विशेष चश्मे ने दिखाई आशा

जीन थेरेपी से दृष्टि पुनः प्राप्ति का चमत्कार! खोई हुई दृष्टि के लिए एक नया मार्ग - जीन थेरेपी और विशेष चश्मे ने दिखाई आशा

आपके सामने एक वस्तु है। आप उस स्थान को पहचान सकते हैं। कमरे के प्रवेश द्वार को ढूंढ सकते हैं।

दृष्टि का बड़ा हिस्सा खो चुके लोगों के लिए, ये परिवर्तन दैनिक गतिविधियों को सहारा देने वाले नए संकेत बन सकते हैं।

जर्मन समाचार पत्र WELT ने एक अध्ययन का परिचय दिया जिसमें रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के कारण गंभीर दृष्टि हानि वाले लोगों के लिए जीन थेरेपी और विशेष गॉगल्स का संयोजन किया गया। 10 प्रतिभागियों में से 6 में प्रकाश के प्रति संवेदनशीलता में चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार की सूचना दी गई।

हालांकि, यह ऐसा परिणाम नहीं है कि वे सामान्य रूप से किताबें पढ़ सकें या परिवार के चेहरों को पहचान सकें।

इस अध्ययन ने दृष्टि के कुछ हिस्सों को पुनः प्राप्त करने की संभावना को दिखाया है। इसकी सीमाओं को सही ढंग से समझने से, इस कदम के महत्व को समझा जा सकता है।


रेटिना में शेष कोशिकाओं को "प्रकाश प्राप्त करने का कार्य" देना

रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा एक आनुवंशिक बीमारी है जिसमें आंख के पीछे स्थित रेटिना की फोटोरिसेप्टर कोशिकाएं प्रभावित होती हैं। यह नाइट ब्लाइंडनेस और दृष्टि क्षेत्र के संकुचन जैसी समस्याएं उत्पन्न करता है।

इसकी प्रगति में बड़ी व्यक्तिगत भिन्नताएं होती हैं, और एक ही बीमारी के नाम के बावजूद, दृष्टि और जीवन की कठिनाइयाँ समान नहीं होतीं। यह भी महत्वपूर्ण है कि "एक बार निदान हो जाने पर, यह जरूरी नहीं है कि एक ही उम्र में प्रकाश का कोई अनुभव नहीं होगा।"

इस अध्ययन में उपयोग की गई तकनीक को "ऑप्टोजेनेटिक्स" कहा जाता है, जिसे जापानी में प्रकाश आनुवंशिकी कहा जाता है।

अध्ययन में, कम दृष्टि वाले आंख में, प्रकाश के प्रति प्रतिक्रिया करने वाले प्रोटीन "ChrimsonR" बनाने के लिए आनुवंशिक जानकारी को इंजेक्ट किया गया। लक्ष्य रेटिना में शेष गैन्ग्लियन कोशिकाएं थीं।

खोई हुई फोटोरिसेप्टर कोशिकाओं को पुनः उत्पन्न करने के बजाय, शेष कोशिकाओं को नई प्रकाश प्राप्त करने की क्षमता देना इस उपचार का केंद्र है।


विशेष गॉगल्स परिवेश के दृश्य को प्रकाश संकेतों में बदलते हैं

केवल जीन को पहुंचाने से, सामान्य दृश्य को वैसे ही देखने की क्षमता नहीं मिलती।

रोगी एक विशेष गॉगल का उपयोग करते हैं जिसमें कैमरा होता है। यह परिवेश के दृश्य परिवर्तनों को पकड़ता है और उन्हें नारंगी से लाल रंग के करीब प्रकाश की पल्स में बदलता है। यह प्रकाश उपचारित रेटिना के प्रोटीन को उत्तेजित करता है।

अर्थात, जीन थेरेपी के माध्यम से "प्रकाश के प्रति प्रतिक्रिया करने वाला पक्ष" तैयार किया जाता है, और गॉगल्स के माध्यम से "उस कोशिका तक पहुंचने वाला संकेत" तैयार किया जाता है।

यहां से प्राप्त दृश्य, उपचार से पहले अनुभव की गई प्राकृतिक दृष्टि के समान नहीं हो सकता है। जीवन के संकेत के रूप में नए संकेतों का उपयोग करने के लिए अभ्यास की भी आवश्यकता होगी।


"6 लोगों में सुधार" की सामग्री को अलग से पढ़ना

अध्ययन के परिणामों को समझने में ध्यान देने योग्य बात यह है कि "प्रकाश को महसूस करना", "वस्तु की स्थिति को पहचानना", और "पढ़ना" अलग-अलग क्षमताएं हैं।

अध्ययन संस्थान के अनुसार, 10 में से 7 लोगों में प्रकाश के प्रति संवेदनशीलता बढ़ी, और उनमें से 6 ने पूर्व निर्धारित "चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार" के मानदंड को पूरा किया।

वस्तु का पता लगाने, स्थिति को पहचानने, और छूने जैसी कार्य चुनौतियों के लिए, 8 में से 4 लोगों में कुछ कार्यों में सुधार देखा गया है, जैसा कि विकास कंपनियों ने बताया है।

प्रवेश द्वार ढूंढने, रेखा के साथ चलने जैसी चुनौतियों में सुधार की भी सूचना दी गई। हालांकि, इसका मतलब यह नहीं है कि सभी 6 लोग समान स्तर पर, समान कार्य कर सकते हैं।

पढ़ने या चेहरे की पहचान करने की दृष्टि इस उपचार से प्राप्त नहीं हुई है।

इस भेद को छोड़कर "6 लोगों की दृष्टि में सुधार" के रूप में रिपोर्ट करना, परिणामों को वास्तव में अधिक दिखा सकता है। इस अध्ययन का महत्व यह है कि गंभीर दृष्टि हानि वाले कई लोगों में मापने योग्य सुधार की पुष्टि की गई है।


सुरक्षा के लिए सकारात्मक परिणाम, फिर भी "बिना जोखिम" नहीं

यह अध्ययन मुख्य रूप से सुरक्षा की जांच के लिए प्रारंभिक चरण का परीक्षण है। WELT के अनुसार, प्रतिभागियों की आयु 40 से 73 वर्ष थी, और अनुवर्ती अवधि 2 से 5 वर्ष थी।

लेख में बताया गया है कि आंखों से संबंधित 34 प्रतिकूल घटनाएं हुईं, जिनमें से 1 को गंभीर माना गया। इंजेक्शन के तुरंत बाद रेटिना की धमनी में अवरोध हो गया, लेकिन उपचार के माध्यम से कुछ ही मिनटों में इसे हल कर लिया गया।

अध्ययन पक्ष ने परीक्षण से प्राप्त सीमा के भीतर सुरक्षा को सकारात्मक रूप से मूल्यांकित किया है। हालांकि, इसका मतलब यह नहीं है कि "कोई दुष्प्रभाव नहीं हुआ" या "किसी के लिए भी सुरक्षित साबित हुआ।"

इसके अलावा, यह परीक्षण उपचार की प्रभावशीलता को निर्धारित करने के लिए डिज़ाइन नहीं किया गया है। प्रतिभागियों की संख्या 10 है और सुधार की डिग्री में भिन्नता है, इसलिए यह निर्धारित करने के लिए कि किस प्रकार के लोगों में कितना प्रभाव हो सकता है, और अधिक अध्ययन की आवश्यकता है।

WELT द्वारा साक्षात्कार किए गए अध्ययन में शामिल नहीं विशेषज्ञों ने भी परिणामों को सकारात्मक संकेत के रूप में मूल्यांकित किया है, लेकिन अधिक प्रतिभागियों के साथ यादृच्छिक परीक्षण की आवश्यकता पर जोर दिया है।


जापान में उपयोग की जाने वाली जीन थेरेपी से यह कैसे भिन्न है

जापान में भी, विशिष्ट आनुवंशिक रेटिना रोगों के लिए जीन थेरेपी दवा "लक्सटर्ना" को मंजूरी दी गई है।

हालांकि, यह RPE65 जीन के दोनों प्रतियों में पैथोलॉजिकल उत्परिवर्तन वाले रोगियों के लिए है, और पर्याप्त जीवित रेटिना कोशिकाओं की पुष्टि की जानी चाहिए। केवल रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के नाम से, यह उपचार सभी के लिए उपलब्ध नहीं है।

वर्तमान ऑप्टोजेनेटिक विधि व्यक्तिगत कारण जीन को पूरक करने से भिन्न है, यह शेष कोशिकाओं को प्रकाश के प्रति प्रतिक्रिया देने की क्षमता देती है। इसलिए, यह कारण जीन के प्रकार पर कम निर्भर उपचार का लक्ष्य बना सकता है।

फिर भी, "कारण जीन की परवाह नहीं" के विचार को "हर प्रकार के अंधेपन के लिए प्रभावी" के रूप में नहीं पढ़ा जा सकता। इस अध्ययन में जांच की गई प्रगति रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के लिए थी, और अन्य बीमारियों में समान परिणाम प्राप्त करना एक अलग मुद्दा है।

विकास कंपनी ने 8 अक्टूबर 2026 की घोषणा में स्पष्ट किया कि इस उपचार उम्मीदवार "GS030" को किसी भी देश/क्षेत्र में विपणन अनुमोदन नहीं मिला है। अध्ययन के परिणामों की घोषणा और जापान के चिकित्सा संस्थानों में आमतौर पर उपलब्ध उपचार के बीच अभी भी दूरी है।


एसएनएस और पाठकों की प्रतिक्रिया――छोटे सुधारों पर बड़ी उम्मीदें

इस समाचार पर प्रतिक्रिया पढ़ते समय, लेख की टिप्पणी अनुभाग और एसएनएस पर संबंधित चर्चाओं को अलग से विचार करना आवश्यक है।

 

प्रदान किए गए WELT लेख के पाठक टिप्पणियों में, केवल प्रवेश द्वार को ढूंढने की क्षमता भी दृष्टि खो चुके लोगों के लिए एक बड़ी प्रगति के रूप में देखी गई। एक पोस्ट में बताया गया कि उनके भाई रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के कारण लगभग दृष्टिहीन हो गए हैं, और इस अध्ययन की खबर ने उन्हें प्रेरित किया।

ये WELT पाठकों की प्रतिक्रियाएं हैं, उपचार प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों के अनुभव नहीं। फिर भी, अध्ययन के मूल्य को जीवन में परिवर्तन से जोड़कर देखना प्रभावशाली है।

दूसरी ओर, Reddit पर, इस अध्ययन के प्रकाशन से पहले से ही, दृष्टि पुनः प्राप्ति के लिए कई नैदानिक अध्ययनों को पेश करने वाले थ्रेड्स में चर्चा चल रही थी। वहां, ऑप्टोजेनेटिक्स की उन्नति से दृष्टिहीनता में सहायता मिलने की उम्मीद और विभिन्न उपचार विधियों के अध्ययन की प्रगति का स्वागत किया गया।

साथ ही, प्रगति के बावजूद अभी भी पर्याप्त नहीं होने की निराशा और गंभीर रोगियों के लिए डेटा जानने की इच्छा भी व्यक्त की गई।

यह Reddit चर्चा इस GS030 के परिणामों की सीधी प्रतिक्रिया नहीं है, बल्कि अन्य उपचार उम्मीदवारों को भी शामिल करने वाली संबंधित चर्चा है। कुछ पोस्टों को सभी रोगियों की राय के रूप में नहीं देखा जा सकता, लेकिन उम्मीद और "यह हमें कब मिलेगा" की गंभीरता साथ-साथ चलती है।


अगला सवाल यह है कि यह दैनिक जीवन में कितना उपयोगी होगा

अध्ययन में, गॉगल्स का उपयोग करने के लिए अधिक समय तक प्रशिक्षण लेने वाले प्रतिभागियों ने वस्तु का पता लगाने के कार्य में बेहतर प्रदर्शन किया।

हालांकि, यह एक छोटे समूह का अवलोकन है, इसलिए यह नहीं कहा जा सकता कि केवल प्रशिक्षण की मात्रा ने अंतर पैदा किया। फिर भी, यह सुझाव देता है कि उपचार को "इंजेक्शन के बाद समाप्त" नहीं माना जाना चाहिए।

आगे चलकर, न केवल दृष्टि में सुधार की पुष्टि करना, बल्कि उपकरण को उपयोग में आसान बनाना, प्रशिक्षण को जारी रखने की व्यवस्था करना, और वास्तविक जीवन में यह कितना उपयोगी है, इसका मूल्यांकन करना भी महत्वपूर्ण होगा।

जापान के रोगियों और उनके परिवारों के लिए, नए उपचार अनुसंधान में आशा रखना और वर्तमान जीवन को समर्थन देना दोनों को संतुलित करना महत्वपूर्ण है। दुर्लभ रोग सूचना केंद्र भी बताता है कि दृष्टि और प्रगति में व्यक्तिगत भिन्नताएं होती हैं और लो-विजन क्लीनिकों से परामर्श की सिफारिश करता है।

यह अध्ययन यह नहीं कहता कि अंधापन एक ही बार में हल हो गया है।

फिर भी, यह संभावना दिखाई गई है कि पहले नहीं मिल सकने वाली वस्तुएं और प्रवेश द्वार दृष्टि के संकेत के रूप में प्रकट हो सकते हैं। "क्या संभव हो गया है" को ध्यान से देखना इस अध्ययन की उम्मीद को वास्तविकता से जोड़ने का पहला कदम है।


स्रोत और संदर्भ सामग्री

  1. WELT: प्रतिभागी, अनुवर्ती अवधि, प्रतिकूल घटनाएं, बाहरी विशेषज्ञों की मूल्यांकन, पाठक टिप्पणियों का संदर्भ।
    https://www.welt.de/wissenschaft/article6ac8987879dbba342d294b82/sechs-erblindete-patienten-koennen-wieder-rudimentaer-sehen-dank-gen-behandlung.html

  2. IOB आधिकारिक घोषणा: अध्ययन का सारांश और यह कि सामान्य दृष्टि को पुनः प्राप्त नहीं किया गया है।
    https://iob.ch/news-insights/optogenetic-therapy-shows-safe-step-forward-in-vision-restoration/iob.ch

  3. IOB की विस्तृत घोषणा: 10 में से 7 लोगों की प्रकाश संवेदनशीलता में सुधार, 6 लोगों का मानदंड तक पहुंचना, गॉगल्स की कार्यप्रणाली, प्रशिक्षण और कार्य प्रदर्शन के संबंध।
    https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/07/3376878/0/en/optogenetic-therapy-is-safe-and-allows-blind-people-to-detect-objects.htmlglobenewswire.com

  4. GenSight Biologics और फ्रांस के राष्ट्रीय 15-20 अस्पताल की घोषणा: व्यवहार कार्यों के परिणाम, परीक्षण की सीमाएं, GS030 की अप्राप्त स्थिति। मूल शोध पत्र "Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function", DOI: 10.1056/NEJMoa2602215।
    https://www.gensight-biologics.com/2026/10/08/gensight-biologics-and-the-15-20-national-hospital-announce-nejm-publication-on-gs030-phase-1-2-trial-results-in-late-stage-retinitis-pigmentosa/GenSight Biologics

  5. दुर्लभ रोग सूचना केंद्र: रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के लक्षण, प्रगति में व्यक्तिगत भिन्नताएं, लो-विजन क्लीनिकों की व्याख्या।
    https://www.nanbyou.or.jp/entry/196
    https://www.nanbyou.or.jp/entry/418nanbyou.or.jp

  6. PMDA: लक्सटर्ना की समीक्षा रिपोर्ट। लक्षित जीन उत्परिवर्तन और जीवित रेटिना कोशिकाओं की शर्तों की पुष्टि।
    https://www.pmda.go.jp/regenerative_medicines/2023/R20230721001/300242000_30500FZX00003000_A100_1.pdfpmda.go.jp

  7. Reddit: दृष्टि पुनः प्राप्ति के नैदानिक अनुसंधान पर एसएनएस पर